快速通道資格(FTD)旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查,，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求,。實驗性藥物獲得快速通道資格,，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進行更頻繁的互動,，在提交上市申請后如果符合相關(guān)標準則有資格進行加速審批和優(yōu)先審查,，此外也有資格進行滾動審查，這意味著藥企可以將其生物制品許可申請(BLA)或新藥申請(NDA)中已完成的部分提交給FDA審查,，而不必等到每個部分都完成后在審查整個BLA或NDA,。

        CTX001是一種實驗性體外(ex vivo)、CRISPR基因編輯的療法,，目前正評估治療TDT患者和重度SCD患者的潛力;其中,，患者的造血干細胞經(jīng)過CRISPR/Cas基因編輯，可在紅細胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白(HbF),。HbF是一種攜氧蛋白,，在出生時天然存在，之后被成人血紅蛋白所取代,。CTX001對HBF的升高,，有可能緩解TDT患者的輸血需求，以及SCD患者痛苦且致衰性的鐮狀危象,。

        CRISPR Therapeutics和Vertex于2015年達成一項戰(zhàn)略研究合作，重點是利用CRISPR/Cas9發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對人類疾病內(nèi)在基因原因的潛在新療法,。CTX001是聯(lián)合研究項目中誕生的第一種療法,。雙方將共同開發(fā)和商業(yè)化CTX001，并在全球范圍內(nèi)平均分擔所有研發(fā)成本和利潤,。

        今年2月,，雙方宣布，評估CTX001治療TDT的一項I/II期研究中,，首例患者已接受了CTX001治療,。此次患者治療，也標志著臨床試驗中CRISPR/Cas9療法的首次公司贊助使用,。該項開放標簽I/II期旨在評估18-35歲TDT非β0/β0亞型患者接受單劑量CTX001治療的安全性和有效性,。此外，雙方也正在調(diào)查CTX001治療SCD,。今年2月,，在美國開展的一項重度SCD I/II期研究已入組了首例患者，預(yù)計將在2019年中輸注CTX001,。目前,，這2項研究的患者招募仍在進行中。