快速通道資格(FTD)旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開(kāi)發(fā)和快速審查,，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。實(shí)驗(yàn)性藥物獲得快速通道資格,，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查,，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查,，這意味著藥企可以將其生物制品許可申請(qǐng)(BLA)或新藥申請(qǐng)(NDA)中已完成的部分提交給FDA審查，而不必等到每個(gè)部分都完成后在審查整個(gè)BLA或NDA,。

        CTX001是一種實(shí)驗(yàn)性體外(ex vivo),、CRISPR基因編輯的療法，目前正評(píng)估治療TDT患者和重度SCD患者的潛力;其中,，患者的造血干細(xì)胞經(jīng)過(guò)CRISPR/Cas基因編輯,，可在紅細(xì)胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白(HbF)。HbF是一種攜氧蛋白,，在出生時(shí)天然存在,，之后被成人血紅蛋白所取代。CTX001對(duì)HBF的升高,，有可能緩解TDT患者的輸血需求,，以及SCD患者痛苦且致衰性的鐮狀危象。

        CRISPR Therapeutics和Vertex于2015年達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略研究合作,，重點(diǎn)是利用CRISPR/Cas9發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)針對(duì)人類疾病內(nèi)在基因原因的潛在新療法,。CTX001是聯(lián)合研究項(xiàng)目中誕生的第一種療法。雙方將共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化CTX001,，并在全球范圍內(nèi)平均分擔(dān)所有研發(fā)成本和利潤(rùn),。

        今年2月，雙方宣布,，評(píng)估CTX001治療TDT的一項(xiàng)I/II期研究中,，首例患者已接受了CTX001治療。此次患者治療，也標(biāo)志著臨床試驗(yàn)中CRISPR/Cas9療法的首次公司贊助使用,。該項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽I/II期旨在評(píng)估18-35歲TDT非β0/β0亞型患者接受單劑量CTX001治療的安全性和有效性,。此外，雙方也正在調(diào)查CTX001治療SCD,。今年2月,，在美國(guó)開(kāi)展的一項(xiàng)重度SCD I/II期研究已入組了首例患者，預(yù)計(jì)將在2019年中輸注CTX001,。目前,，這2項(xiàng)研究的患者招募仍在進(jìn)行中。