□本報記者 喬 寧 實習記者 王瀟雨□
近年來，公眾對兒童用藥緊缺問題的關(guān)注熱度持續(xù)不減,，各方呼吁加快兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的聲音此起彼伏,，一些扶持政策千呼萬喚終于出臺。然而,，從日前召開的第5屆“量身定制兒童藥物暨兒童用藥安全”高峰論壇披露的信息來看,，兒童用藥現(xiàn)狀仍不樂觀。
超說明書用藥現(xiàn)象異常突出
我國第六次人口普查結(jié)果表明,，0~14歲人口占總?cè)丝诘?6.6%,，兒科患病人數(shù)約占所有疾病人數(shù)的20%。然而,，北京兒童醫(yī)院副院長、中華醫(yī)學會兒科學分會主任委員申昆玲在論壇上介紹,，2011年該院受原衛(wèi)生部藥政司委托,，承擔了“兒童用藥現(xiàn)狀調(diào)查分析”研究課題。調(diào)研結(jié)果顯示,，15家三級醫(yī)療機構(gòu)（9家兒科醫(yī)院,、4家婦幼保健院、2家綜合醫(yī)院）的6020種藥品中,，去掉通用名重復品種后,，兒科用藥產(chǎn)品僅有1098種，其中兒童專用藥品僅45種,。
該院作為全國最大的兒科綜合性醫(yī)院,，僅有化藥類兒童專用藥品23種。其中,，54種小兒心內(nèi)專業(yè)主要藥品中,，僅地高辛酏劑1種兒童專用藥品。
更為嚴峻的是,，在15家醫(yī)院已然不多的兒科用藥產(chǎn)品中,，說明書標注用法用量信息的僅占47.3%,，超說明書用藥現(xiàn)象異常突出。以北京兒童醫(yī)院為例,，2012年4月~2013年3月的10716張門診處方中,，超說明書用藥的醫(yī)囑數(shù)為5675條，占比53%,。
除種類緊缺之外,，兒童用藥的劑型和規(guī)格同樣少得可憐。此次調(diào)研發(fā)現(xiàn),，全國15家三級醫(yī)療機構(gòu)的231種兒童常用處方藥中,，最多的3種劑型為注射劑、片劑和口服溶液劑,，適宜兒童的劑型,，如粉末吸入劑、栓劑,、糖漿劑,、滴劑、氣霧劑,，品種數(shù)極為有限,。2012年，該院32個病房7天住院醫(yī)囑涉及的105種口服片劑中,，98種需分劑量使用,，其中磨粉分包的合格率僅約為35%。
兒童藥研發(fā)生產(chǎn)困難大
據(jù)不完全統(tǒng)計,，在全國6000多家制藥企業(yè)中,，只有10余家專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)；產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家,。既然臨床急缺兒童用藥,，企業(yè)為何不加大研發(fā)、生產(chǎn)力度,？
達因藥業(yè)總經(jīng)理楊杰道出了個中原因,。她介紹,，首先,，相比成人藥，兒童用藥的劑型,、輔料,、口味等各項技術(shù)指標要求高，工藝相對復雜,，企業(yè)在研發(fā),、生產(chǎn)等環(huán)節(jié)投入的人力,、物力及時間成本高；其次,，呼吸道,、消化道疾病等常見兒童疾病季節(jié)性強，造成生產(chǎn)線常處于閑置狀態(tài),。
“此外,，用以驗證兒童用藥安全性、有效性,、確定用法用量的藥物臨床試驗難以開展,。”楊杰說,，一方面，藥監(jiān)部門對兒童藥物臨床試驗的要求和監(jiān)測格外嚴格,，且受試者涉及新生兒,、嬰兒、幼兒等多個生長,、發(fā)育階段,，兒童藥物臨床試驗本身的復雜程度和風險遠遠高于成人試驗。另一方面,，由于我國絕大多數(shù)兒童是獨生子女,，且缺乏臨床試驗受試者的保障機制，愿意讓孩子接受藥物臨床試驗的監(jiān)護人鳳毛麟角,。
因此,，企業(yè)要研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥，需在生產(chǎn)設(shè)備,、技術(shù)研發(fā),、質(zhì)量控制、臨床試驗等方面高投入,。而楊杰嘆息,，這樣的高投入根本得不到合理體現(xiàn)，“根據(jù)藥品定價的差比價規(guī)則,，藥監(jiān)部門以藥物有效成分的含量為基準,，參照成人藥對兒童藥比價定價，如含100毫克有效成分的成人藥定價10元,，含10毫克有效成分的兒童藥僅定價1元”,。
國家相關(guān)部門正攜手努力
為破解兒童用藥的難題，國家相關(guān)部門正在攜手努力,。
國家衛(wèi)生計生委藥政司副司長孫陽透露,，國家衛(wèi)生計生委已經(jīng)與國家發(fā)改委,、國家食藥總局等部門進行會談，就如何鼓勵兒童藥物研發(fā)生產(chǎn),、進行價格調(diào)整,、規(guī)范藥品說明書等問題提出一些意見、建議,。今后,，該委將邀請專家提供臨床必須的兒童用藥品種，列出一個兒童藥物優(yōu)先研制清單,，鼓勵企業(yè)和相關(guān)部門加快申報,、研發(fā)和審批；同時在《國家基本藥物目錄》的更新過程中,，增加兒童用藥劑型,。
針對超說明書用藥問題，國家衛(wèi)生計生委醫(yī)政醫(yī)管局醫(yī)療與護理處處長李大川透露,，該委正組織權(quán)威醫(yī)學,、藥學專家制定兒童超說明書用藥專家共識。此后,，哪些藥物在什么情況下可以超說明書使用,、使用到什么程度等問題或?qū)⒂卸狻Ｍ瑫r,，該委已與最高法院進行溝通,，確保醫(yī)務(wù)人員的超說明書用藥行為得到法律認可。
此外,，世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華呼吁,，全球需要制定和執(zhí)行統(tǒng)一的兒童藥物臨床試驗標準，以確保已有臨床試驗和核發(fā)執(zhí)照產(chǎn)品信息的透明度,；企業(yè)應(yīng)優(yōu)先開發(fā)適用于兒童年齡階段的藥物劑型,；藥監(jiān)部門應(yīng)在充分考慮風險和收益的前提下，將兒童藥物列為最優(yōu)先的注冊審批品種,。
國家食藥總局藥品化妝品注冊司化藥處處長董江萍透露,，今后國家食藥總局將逐步完善藥品管理法律法規(guī)，針對兒童專用劑型開展兒科臨床試驗,、生產(chǎn)注冊申請加快審評審批,；同時針對新批藥品加強藥品說明書管理，對上市藥品加強不良反應(yīng)監(jiān)測,，推進兒童藥物研究技術(shù)標準體系建立,。
近年來，公眾對兒童用藥緊缺問題的關(guān)注熱度持續(xù)不減,，各方呼吁加快兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的聲音此起彼伏,，一些扶持政策千呼萬喚終于出臺。然而,，從日前召開的第5屆“量身定制兒童藥物暨兒童用藥安全”高峰論壇披露的信息來看,，兒童用藥現(xiàn)狀仍不樂觀。
超說明書用藥現(xiàn)象異常突出
我國第六次人口普查結(jié)果表明,，0~14歲人口占總?cè)丝诘?6.6%,，兒科患病人數(shù)約占所有疾病人數(shù)的20%。然而,，北京兒童醫(yī)院副院長、中華醫(yī)學會兒科學分會主任委員申昆玲在論壇上介紹,，2011年該院受原衛(wèi)生部藥政司委托,，承擔了“兒童用藥現(xiàn)狀調(diào)查分析”研究課題。調(diào)研結(jié)果顯示,，15家三級醫(yī)療機構(gòu)（9家兒科醫(yī)院,、4家婦幼保健院、2家綜合醫(yī)院）的6020種藥品中,，去掉通用名重復品種后,，兒科用藥產(chǎn)品僅有1098種，其中兒童專用藥品僅45種,。
該院作為全國最大的兒科綜合性醫(yī)院,，僅有化藥類兒童專用藥品23種。其中,，54種小兒心內(nèi)專業(yè)主要藥品中,，僅地高辛酏劑1種兒童專用藥品。
更為嚴峻的是,，在15家醫(yī)院已然不多的兒科用藥產(chǎn)品中,，說明書標注用法用量信息的僅占47.3%,，超說明書用藥現(xiàn)象異常突出。以北京兒童醫(yī)院為例,，2012年4月~2013年3月的10716張門診處方中,，超說明書用藥的醫(yī)囑數(shù)為5675條，占比53%,。
除種類緊缺之外,，兒童用藥的劑型和規(guī)格同樣少得可憐。此次調(diào)研發(fā)現(xiàn),，全國15家三級醫(yī)療機構(gòu)的231種兒童常用處方藥中,，最多的3種劑型為注射劑、片劑和口服溶液劑,，適宜兒童的劑型,，如粉末吸入劑、栓劑,、糖漿劑,、滴劑、氣霧劑,，品種數(shù)極為有限,。2012年，該院32個病房7天住院醫(yī)囑涉及的105種口服片劑中,，98種需分劑量使用,，其中磨粉分包的合格率僅約為35%。
兒童藥研發(fā)生產(chǎn)困難大
據(jù)不完全統(tǒng)計,，在全國6000多家制藥企業(yè)中,，只有10余家專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)；產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家,。既然臨床急缺兒童用藥,，企業(yè)為何不加大研發(fā)、生產(chǎn)力度,？
達因藥業(yè)總經(jīng)理楊杰道出了個中原因,。她介紹,，首先,，相比成人藥，兒童用藥的劑型,、輔料,、口味等各項技術(shù)指標要求高，工藝相對復雜,，企業(yè)在研發(fā),、生產(chǎn)等環(huán)節(jié)投入的人力,、物力及時間成本高；其次,，呼吸道,、消化道疾病等常見兒童疾病季節(jié)性強，造成生產(chǎn)線常處于閑置狀態(tài),。
“此外,，用以驗證兒童用藥安全性、有效性,、確定用法用量的藥物臨床試驗難以開展,。”楊杰說,，一方面，藥監(jiān)部門對兒童藥物臨床試驗的要求和監(jiān)測格外嚴格,，且受試者涉及新生兒,、嬰兒、幼兒等多個生長,、發(fā)育階段,，兒童藥物臨床試驗本身的復雜程度和風險遠遠高于成人試驗。另一方面,，由于我國絕大多數(shù)兒童是獨生子女,，且缺乏臨床試驗受試者的保障機制，愿意讓孩子接受藥物臨床試驗的監(jiān)護人鳳毛麟角,。
因此,，企業(yè)要研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥，需在生產(chǎn)設(shè)備,、技術(shù)研發(fā),、質(zhì)量控制、臨床試驗等方面高投入,。而楊杰嘆息,，這樣的高投入根本得不到合理體現(xiàn)，“根據(jù)藥品定價的差比價規(guī)則,，藥監(jiān)部門以藥物有效成分的含量為基準,，參照成人藥對兒童藥比價定價，如含100毫克有效成分的成人藥定價10元,，含10毫克有效成分的兒童藥僅定價1元”,。
國家相關(guān)部門正攜手努力
為破解兒童用藥的難題，國家相關(guān)部門正在攜手努力,。
國家衛(wèi)生計生委藥政司副司長孫陽透露,，國家衛(wèi)生計生委已經(jīng)與國家發(fā)改委,、國家食藥總局等部門進行會談，就如何鼓勵兒童藥物研發(fā)生產(chǎn),、進行價格調(diào)整,、規(guī)范藥品說明書等問題提出一些意見、建議,。今后,，該委將邀請專家提供臨床必須的兒童用藥品種，列出一個兒童藥物優(yōu)先研制清單,，鼓勵企業(yè)和相關(guān)部門加快申報,、研發(fā)和審批；同時在《國家基本藥物目錄》的更新過程中,，增加兒童用藥劑型,。
針對超說明書用藥問題，國家衛(wèi)生計生委醫(yī)政醫(yī)管局醫(yī)療與護理處處長李大川透露,，該委正組織權(quán)威醫(yī)學,、藥學專家制定兒童超說明書用藥專家共識。此后,，哪些藥物在什么情況下可以超說明書使用,、使用到什么程度等問題或?qū)⒂卸狻Ｍ瑫r,，該委已與最高法院進行溝通,，確保醫(yī)務(wù)人員的超說明書用藥行為得到法律認可。
此外,，世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華呼吁,，全球需要制定和執(zhí)行統(tǒng)一的兒童藥物臨床試驗標準，以確保已有臨床試驗和核發(fā)執(zhí)照產(chǎn)品信息的透明度,；企業(yè)應(yīng)優(yōu)先開發(fā)適用于兒童年齡階段的藥物劑型,；藥監(jiān)部門應(yīng)在充分考慮風險和收益的前提下，將兒童藥物列為最優(yōu)先的注冊審批品種,。
國家食藥總局藥品化妝品注冊司化藥處處長董江萍透露,，今后國家食藥總局將逐步完善藥品管理法律法規(guī)，針對兒童專用劑型開展兒科臨床試驗,、生產(chǎn)注冊申請加快審評審批,；同時針對新批藥品加強藥品說明書管理，對上市藥品加強不良反應(yīng)監(jiān)測,，推進兒童藥物研究技術(shù)標準體系建立,。
