□本報(bào)記者 喬 寧 實(shí)習(xí)記者 王瀟雨□
近年來(lái),，公眾對(duì)兒童用藥緊缺問(wèn)題的關(guān)注熱度持續(xù)不減,，各方呼吁加快兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的聲音此起彼伏，一些扶持政策千呼萬(wàn)喚終于出臺(tái),。然而,，從日前召開(kāi)的第5屆“量身定制兒童藥物暨兒童用藥安全”高峰論壇披露的信息來(lái)看，兒童用藥現(xiàn)狀仍不樂(lè)觀,。
超說(shuō)明書(shū)用藥現(xiàn)象異常突出
我國(guó)第六次人口普查結(jié)果表明,，0~14歲人口占總?cè)丝诘?6.6%，兒科患病人數(shù)約占所有疾病人數(shù)的20%,。然而,，北京兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)主任委員申昆玲在論壇上介紹,，2011年該院受原衛(wèi)生部藥政司委托,，承擔(dān)了“兒童用藥現(xiàn)狀調(diào)查分析”研究課題。調(diào)研結(jié)果顯示,，15家三級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)（9家兒科醫(yī)院,、4家婦幼保健院、2家綜合醫(yī)院）的6020種藥品中,，去掉通用名重復(fù)品種后,，兒科用藥產(chǎn)品僅有1098種，其中兒童專用藥品僅45種,。
該院作為全國(guó)最大的兒科綜合性醫(yī)院,，僅有化藥類兒童專用藥品23種。其中,，54種小兒心內(nèi)專業(yè)主要藥品中,，僅地高辛酏劑1種兒童專用藥品。
更為嚴(yán)峻的是,，在15家醫(yī)院已然不多的兒科用藥產(chǎn)品中,，說(shuō)明書(shū)標(biāo)注用法用量信息的僅占47.3%，超說(shuō)明書(shū)用藥現(xiàn)象異常突出,。以北京兒童醫(yī)院為例,，2012年4月~2013年3月的10716張門診處方中，超說(shuō)明書(shū)用藥的醫(yī)囑數(shù)為5675條,，占比53%,。
除種類緊缺之外,，兒童用藥的劑型和規(guī)格同樣少得可憐。此次調(diào)研發(fā)現(xiàn),，全國(guó)15家三級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的231種兒童常用處方藥中,，最多的3種劑型為注射劑、片劑和口服溶液劑,，適宜兒童的劑型，如粉末吸入劑,、栓劑,、糖漿劑、滴劑,、氣霧劑,，品種數(shù)極為有限。2012年,，該院32個(gè)病房7天住院醫(yī)囑涉及的105種口服片劑中,，98種需分劑量使用，其中磨粉分包的合格率僅約為35%,。
兒童藥研發(fā)生產(chǎn)困難大
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),，在全國(guó)6000多家制藥企業(yè)中，只有10余家專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè),；產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家,。既然臨床急缺兒童用藥，企業(yè)為何不加大研發(fā),、生產(chǎn)力度,？
達(dá)因藥業(yè)總經(jīng)理?xiàng)罱艿莱隽藗€(gè)中原因。她介紹,，首先,，相比成人藥，兒童用藥的劑型,、輔料,、口味等各項(xiàng)技術(shù)指標(biāo)要求高，工藝相對(duì)復(fù)雜,，企業(yè)在研發(fā),、生產(chǎn)等環(huán)節(jié)投入的人力、物力及時(shí)間成本高,；其次,，呼吸道、消化道疾病等常見(jiàn)兒童疾病季節(jié)性強(qiáng),，造成生產(chǎn)線常處于閑置狀態(tài),。
“此外,，用以驗(yàn)證兒童用藥安全性、有效性,、確定用法用量的藥物臨床試驗(yàn)難以開(kāi)展,。”楊杰說(shuō),，一方面,，藥監(jiān)部門對(duì)兒童藥物臨床試驗(yàn)的要求和監(jiān)測(cè)格外嚴(yán)格，且受試者涉及新生兒,、嬰兒,、幼兒等多個(gè)生長(zhǎng)、發(fā)育階段,，兒童藥物臨床試驗(yàn)本身的復(fù)雜程度和風(fēng)險(xiǎn)遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于成人試驗(yàn),。另一方面，由于我國(guó)絕大多數(shù)兒童是獨(dú)生子女,，且缺乏臨床試驗(yàn)受試者的保障機(jī)制,，愿意讓孩子接受藥物臨床試驗(yàn)的監(jiān)護(hù)人鳳毛麟角。
因此,，企業(yè)要研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥,，需在生產(chǎn)設(shè)備、技術(shù)研發(fā),、質(zhì)量控制,、臨床試驗(yàn)等方面高投入。而楊杰嘆息,，這樣的高投入根本得不到合理體現(xiàn),，“根據(jù)藥品定價(jià)的差比價(jià)規(guī)則，藥監(jiān)部門以藥物有效成分的含量為基準(zhǔn),，參照成人藥對(duì)兒童藥比價(jià)定價(jià),，如含100毫克有效成分的成人藥定價(jià)10元，含10毫克有效成分的兒童藥僅定價(jià)1元”,。
國(guó)家相關(guān)部門正攜手努力
為破解兒童用藥的難題,，國(guó)家相關(guān)部門正在攜手努力。
國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委藥政司副司長(zhǎng)孫陽(yáng)透露,，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委已經(jīng)與國(guó)家發(fā)改委,、國(guó)家食藥總局等部門進(jìn)行會(huì)談，就如何鼓勵(lì)兒童藥物研發(fā)生產(chǎn),、進(jìn)行價(jià)格調(diào)整,、規(guī)范藥品說(shuō)明書(shū)等問(wèn)題提出一些意見(jiàn)、建議,。今后,，該委將邀請(qǐng)專家提供臨床必須的兒童用藥品種,，列出一個(gè)兒童藥物優(yōu)先研制清單，鼓勵(lì)企業(yè)和相關(guān)部門加快申報(bào),、研發(fā)和審批,；同時(shí)在《國(guó)家基本藥物目錄》的更新過(guò)程中，增加兒童用藥劑型,。
針對(duì)超說(shuō)明書(shū)用藥問(wèn)題,，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)政醫(yī)管局醫(yī)療與護(hù)理處處長(zhǎng)李大川透露，該委正組織權(quán)威醫(yī)學(xué),、藥學(xué)專家制定兒童超說(shuō)明書(shū)用藥專家共識(shí),。此后,，哪些藥物在什么情況下可以超說(shuō)明書(shū)使用,、使用到什么程度等問(wèn)題或?qū)⒂卸?。同時(shí),，該委已與最高法院進(jìn)行溝通,，確保醫(yī)務(wù)人員的超說(shuō)明書(shū)用藥行為得到法律認(rèn)可,。
此外,，世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華呼吁,，全球需要制定和執(zhí)行統(tǒng)一的兒童藥物臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn),，以確保已有臨床試驗(yàn)和核發(fā)執(zhí)照產(chǎn)品信息的透明度；企業(yè)應(yīng)優(yōu)先開(kāi)發(fā)適用于兒童年齡階段的藥物劑型,；藥監(jiān)部門應(yīng)在充分考慮風(fēng)險(xiǎn)和收益的前提下，將兒童藥物列為最優(yōu)先的注冊(cè)審批品種,。
國(guó)家食藥總局藥品化妝品注冊(cè)司化藥處處長(zhǎng)董江萍透露,，今后國(guó)家食藥總局將逐步完善藥品管理法律法規(guī),，針對(duì)兒童專用劑型開(kāi)展兒科臨床試驗(yàn),、生產(chǎn)注冊(cè)申請(qǐng)加快審評(píng)審批,；同時(shí)針對(duì)新批藥品加強(qiáng)藥品說(shuō)明書(shū)管理,，對(duì)上市藥品加強(qiáng)不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)，推進(jìn)兒童藥物研究技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系建立,。
近年來(lái),，公眾對(duì)兒童用藥緊缺問(wèn)題的關(guān)注熱度持續(xù)不減,，各方呼吁加快兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的聲音此起彼伏，一些扶持政策千呼萬(wàn)喚終于出臺(tái),。然而,，從日前召開(kāi)的第5屆“量身定制兒童藥物暨兒童用藥安全”高峰論壇披露的信息來(lái)看，兒童用藥現(xiàn)狀仍不樂(lè)觀,。
超說(shuō)明書(shū)用藥現(xiàn)象異常突出
我國(guó)第六次人口普查結(jié)果表明,，0~14歲人口占總?cè)丝诘?6.6%，兒科患病人數(shù)約占所有疾病人數(shù)的20%,。然而,，北京兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)主任委員申昆玲在論壇上介紹,，2011年該院受原衛(wèi)生部藥政司委托,，承擔(dān)了“兒童用藥現(xiàn)狀調(diào)查分析”研究課題。調(diào)研結(jié)果顯示,，15家三級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)（9家兒科醫(yī)院,、4家婦幼保健院、2家綜合醫(yī)院）的6020種藥品中,，去掉通用名重復(fù)品種后,，兒科用藥產(chǎn)品僅有1098種，其中兒童專用藥品僅45種,。
該院作為全國(guó)最大的兒科綜合性醫(yī)院,，僅有化藥類兒童專用藥品23種。其中,，54種小兒心內(nèi)專業(yè)主要藥品中,，僅地高辛酏劑1種兒童專用藥品。
更為嚴(yán)峻的是,，在15家醫(yī)院已然不多的兒科用藥產(chǎn)品中,，說(shuō)明書(shū)標(biāo)注用法用量信息的僅占47.3%，超說(shuō)明書(shū)用藥現(xiàn)象異常突出,。以北京兒童醫(yī)院為例,，2012年4月~2013年3月的10716張門診處方中，超說(shuō)明書(shū)用藥的醫(yī)囑數(shù)為5675條,，占比53%,。
除種類緊缺之外,，兒童用藥的劑型和規(guī)格同樣少得可憐。此次調(diào)研發(fā)現(xiàn),，全國(guó)15家三級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的231種兒童常用處方藥中,，最多的3種劑型為注射劑、片劑和口服溶液劑,，適宜兒童的劑型，如粉末吸入劑,、栓劑,、糖漿劑、滴劑,、氣霧劑,，品種數(shù)極為有限。2012年,，該院32個(gè)病房7天住院醫(yī)囑涉及的105種口服片劑中,，98種需分劑量使用，其中磨粉分包的合格率僅約為35%,。
兒童藥研發(fā)生產(chǎn)困難大
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),，在全國(guó)6000多家制藥企業(yè)中，只有10余家專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè),；產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家,。既然臨床急缺兒童用藥，企業(yè)為何不加大研發(fā),、生產(chǎn)力度,？
達(dá)因藥業(yè)總經(jīng)理?xiàng)罱艿莱隽藗€(gè)中原因。她介紹,，首先,，相比成人藥，兒童用藥的劑型,、輔料,、口味等各項(xiàng)技術(shù)指標(biāo)要求高，工藝相對(duì)復(fù)雜,，企業(yè)在研發(fā),、生產(chǎn)等環(huán)節(jié)投入的人力、物力及時(shí)間成本高,；其次,，呼吸道、消化道疾病等常見(jiàn)兒童疾病季節(jié)性強(qiáng),，造成生產(chǎn)線常處于閑置狀態(tài),。
“此外,，用以驗(yàn)證兒童用藥安全性、有效性,、確定用法用量的藥物臨床試驗(yàn)難以開(kāi)展,。”楊杰說(shuō),，一方面,，藥監(jiān)部門對(duì)兒童藥物臨床試驗(yàn)的要求和監(jiān)測(cè)格外嚴(yán)格，且受試者涉及新生兒,、嬰兒,、幼兒等多個(gè)生長(zhǎng)、發(fā)育階段,，兒童藥物臨床試驗(yàn)本身的復(fù)雜程度和風(fēng)險(xiǎn)遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于成人試驗(yàn),。另一方面，由于我國(guó)絕大多數(shù)兒童是獨(dú)生子女,，且缺乏臨床試驗(yàn)受試者的保障機(jī)制,，愿意讓孩子接受藥物臨床試驗(yàn)的監(jiān)護(hù)人鳳毛麟角。
因此,，企業(yè)要研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥,，需在生產(chǎn)設(shè)備、技術(shù)研發(fā),、質(zhì)量控制,、臨床試驗(yàn)等方面高投入。而楊杰嘆息,，這樣的高投入根本得不到合理體現(xiàn),，“根據(jù)藥品定價(jià)的差比價(jià)規(guī)則，藥監(jiān)部門以藥物有效成分的含量為基準(zhǔn),，參照成人藥對(duì)兒童藥比價(jià)定價(jià),，如含100毫克有效成分的成人藥定價(jià)10元，含10毫克有效成分的兒童藥僅定價(jià)1元”,。
國(guó)家相關(guān)部門正攜手努力
為破解兒童用藥的難題,，國(guó)家相關(guān)部門正在攜手努力。
國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委藥政司副司長(zhǎng)孫陽(yáng)透露,，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委已經(jīng)與國(guó)家發(fā)改委,、國(guó)家食藥總局等部門進(jìn)行會(huì)談，就如何鼓勵(lì)兒童藥物研發(fā)生產(chǎn),、進(jìn)行價(jià)格調(diào)整,、規(guī)范藥品說(shuō)明書(shū)等問(wèn)題提出一些意見(jiàn)、建議,。今后,，該委將邀請(qǐng)專家提供臨床必須的兒童用藥品種,，列出一個(gè)兒童藥物優(yōu)先研制清單，鼓勵(lì)企業(yè)和相關(guān)部門加快申報(bào),、研發(fā)和審批,；同時(shí)在《國(guó)家基本藥物目錄》的更新過(guò)程中，增加兒童用藥劑型,。
針對(duì)超說(shuō)明書(shū)用藥問(wèn)題,，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)政醫(yī)管局醫(yī)療與護(hù)理處處長(zhǎng)李大川透露，該委正組織權(quán)威醫(yī)學(xué),、藥學(xué)專家制定兒童超說(shuō)明書(shū)用藥專家共識(shí),。此后,，哪些藥物在什么情況下可以超說(shuō)明書(shū)使用,、使用到什么程度等問(wèn)題或?qū)⒂卸?。同時(shí),，該委已與最高法院進(jìn)行溝通,，確保醫(yī)務(wù)人員的超說(shuō)明書(shū)用藥行為得到法律認(rèn)可,。
此外,，世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華呼吁,，全球需要制定和執(zhí)行統(tǒng)一的兒童藥物臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn),，以確保已有臨床試驗(yàn)和核發(fā)執(zhí)照產(chǎn)品信息的透明度；企業(yè)應(yīng)優(yōu)先開(kāi)發(fā)適用于兒童年齡階段的藥物劑型,；藥監(jiān)部門應(yīng)在充分考慮風(fēng)險(xiǎn)和收益的前提下，將兒童藥物列為最優(yōu)先的注冊(cè)審批品種,。
國(guó)家食藥總局藥品化妝品注冊(cè)司化藥處處長(zhǎng)董江萍透露,，今后國(guó)家食藥總局將逐步完善藥品管理法律法規(guī),，針對(duì)兒童專用劑型開(kāi)展兒科臨床試驗(yàn),、生產(chǎn)注冊(cè)申請(qǐng)加快審評(píng)審批,；同時(shí)針對(duì)新批藥品加強(qiáng)藥品說(shuō)明書(shū)管理,，對(duì)上市藥品加強(qiáng)不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)，推進(jìn)兒童藥物研究技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系建立,。
