Alliedg公司指出,,隨著近年來(lái)載藥系統(tǒng)技術(shù)研究的突破,困擾RNA藥物的最大難題正在被克服,。因此科學(xué)家有望利用RNAi的方法來(lái)治療包括癌癥在內(nèi)的眾多疾病,。RNA干擾(RNAi)是由Andrew Fire和Craig Mello在1998年提出的,兩人也因此分享了2006年諾貝爾獎(jiǎng),。
RNAi現(xiàn)象主要表現(xiàn)為mRNA在細(xì)胞質(zhì)中被切割破壞,,從而實(shí)現(xiàn)特定基因在轉(zhuǎn)錄后水平上的沉默。而最近美國(guó)NIH和FDA聯(lián)合資助用于治療埃博拉病毒的RNAi療法也被認(rèn)為是針對(duì)RNAi療法的一個(gè)積極信號(hào),。
此外,,反義RNA技術(shù)也是另一種極具潛力的RNA療法。Isis Pharmaceuticals目前正在進(jìn)行兩項(xiàng)反義RNA藥物的研究,。Allied公司在報(bào)告中還提到,,科學(xué)家認(rèn)為肝臟是最適宜接受RNAi療法的器官,這個(gè)器官表面布滿了直徑在100nm左右的微孔,,能夠保證裝載了RNA藥物的脂類(lèi)納米顆粒通過(guò),。
另外,Allied相信,,RNA藥物將在癌癥治療中扮演重要角色,。不過(guò)一些科學(xué)家指出,目前還沒(méi)有一種RNA抗癌藥物進(jìn)入臨床三期,,因此等待RNA藥物在對(duì)抗癌癥方面大放異彩尚不顯示,。
盡管Allied公司對(duì)RNA藥物的未來(lái)表現(xiàn)出強(qiáng)烈的信心,另一些人則表示出謹(jǐn)慎的態(tài)度,。最近諾華公司決定退出這一領(lǐng)域無(wú)疑代表了一些企業(yè)對(duì)RNA藥物市場(chǎng)的態(tài)度,。
(RNAi即RNA(核糖核酸)干涉,而RNA是近年來(lái)發(fā)現(xiàn)的在生物體內(nèi)普遍存在的一種古老的生物學(xué)現(xiàn)象,,RNAi則是指由RNA介導(dǎo)的基因沉默現(xiàn)象,。)