Alliedg公司指出,隨著近年來載藥系統(tǒng)技術(shù)研究的突破,,困擾RNA藥物的最大難題正在被克服,。因此科學家有望利用RNAi的方法來治療包括癌癥在內(nèi)的眾多疾病。RNA干擾(RNAi)是由Andrew Fire和Craig Mello在1998年提出的,,兩人也因此分享了2006年諾貝爾獎,。
RNAi現(xiàn)象主要表現(xiàn)為mRNA在細胞質(zhì)中被切割破壞,從而實現(xiàn)特定基因在轉(zhuǎn)錄后水平上的沉默,。而最近美國NIH和FDA聯(lián)合資助用于治療埃博拉病毒的RNAi療法也被認為是針對RNAi療法的一個積極信號,。
此外,反義RNA技術(shù)也是另一種極具潛力的RNA療法,。Isis Pharmaceuticals目前正在進行兩項反義RNA藥物的研究,。Allied公司在報告中還提到,科學家認為肝臟是最適宜接受RNAi療法的器官,,這個器官表面布滿了直徑在100nm左右的微孔,,能夠保證裝載了RNA藥物的脂類納米顆粒通過。
另外,,Allied相信,,RNA藥物將在癌癥治療中扮演重要角色。不過一些科學家指出,,目前還沒有一種RNA抗癌藥物進入臨床三期,,因此等待RNA藥物在對抗癌癥方面大放異彩尚不顯示。
盡管Allied公司對RNA藥物的未來表現(xiàn)出強烈的信心,,另一些人則表示出謹慎的態(tài)度,。最近諾華公司決定退出這一領(lǐng)域無疑代表了一些企業(yè)對RNA藥物市場的態(tài)度。
(RNAi即RNA(核糖核酸)干涉,,而RNA是近年來發(fā)現(xiàn)的在生物體內(nèi)普遍存在的一種古老的生物學現(xiàn)象,,RNAi則是指由RNA介導(dǎo)的基因沉默現(xiàn)象。)