2004-2015年總體概況 　　截至2016年1月6日,，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審批中心（CDE）公布的特殊審批品種列表,，按受理號(hào)計(jì)共有1156個(gè)，時(shí)間跨度為2004～2015年,。從2004年開(kāi)始特殊審批有相關(guān)受理號(hào)，之后數(shù)量逐年增加,，2013年達(dá)到高峰值291個(gè),。截至到統(tǒng)計(jì)時(shí)間，2015年共有特殊審批受理號(hào)235個(gè),，相比2014年減少8.6%,。 　　　　（注：數(shù)據(jù)全部來(lái)自CDE官網(wǎng),，統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2016年1月6日） 　　在歷年的特殊審批品種中,，以受理號(hào)計(jì)國(guó)產(chǎn)企業(yè)申報(bào)數(shù)量較多，占比達(dá)到68.1%,。2015年,，國(guó)產(chǎn)與進(jìn)口品種申報(bào)比例為2.45：1。從申報(bào)類(lèi)別來(lái)看,，國(guó)內(nèi)企業(yè)與進(jìn)口企業(yè)基本都集中在化藥新藥的臨床申請(qǐng)上,，化藥的臨床申請(qǐng)占全部申請(qǐng)的86.3%。其中,，國(guó)內(nèi)企業(yè)合計(jì)分別有53個(gè)化藥新藥申請(qǐng)生產(chǎn),，10個(gè)中藥新藥申請(qǐng)生產(chǎn)，5個(gè)生物制品新藥申請(qǐng)生產(chǎn),。進(jìn)口企業(yè)中僅有8個(gè)化藥申請(qǐng)生產(chǎn),，其余均為臨床及補(bǔ)充申請(qǐng)。    　　為鼓勵(lì)研究創(chuàng)制新藥，2009年《關(guān)于印發(fā)新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定的通知》發(fā)布,。享受特殊審批特殊待遇的藥品有4種情形：一是未在國(guó)內(nèi)上市銷(xiāo)售的從植物,、動(dòng)物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑,，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；二是未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑,、生物制品,；三是治療艾滋病、惡性腫瘤,、罕見(jiàn)病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥,；四是治療尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥。主治病證未在國(guó)家批準(zhǔn)的中成藥功能主治中收載的新藥,，可以視為尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥,。屬于一、二項(xiàng)情形的,，藥品注冊(cè)申請(qǐng)人可以在提交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)時(shí)提出特殊審批的申請(qǐng)。屬于三,、四項(xiàng)情形的,，申請(qǐng)人在申報(bào)生產(chǎn)時(shí)方可提出特殊審批的申請(qǐng)。特殊審批管理規(guī)定將特殊審批設(shè)置為單獨(dú)通道,，優(yōu)先保證特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)全過(guò)程的審評(píng)審批,，并按《藥品注冊(cè)管理辦法》規(guī)定的時(shí)限完成。 　　2015年品種具體情況 　　2015年特殊審批藥品的受理號(hào)共有235個(gè),，按品種計(jì)共有93個(gè),，其中基本都為化藥申請(qǐng)，只有2個(gè)品種是中藥申請(qǐng),。僅有7個(gè)品種顯示審評(píng)已完成,，其余86個(gè)品種均處于在審評(píng)狀態(tài)。 　　從申報(bào)的企業(yè)類(lèi)別分析,，國(guó)產(chǎn)企業(yè)申報(bào)有167個(gè)受理號(hào),，涉及64個(gè)品種；進(jìn)口企業(yè)有68個(gè)受理號(hào),，涉及29個(gè)品種,。申報(bào)品種達(dá)到4個(gè)的企業(yè)分別為北京諾華制藥,、拜耳制藥,，還有本土企業(yè)正大天晴藥業(yè),。西安楊森和阿斯利康各申報(bào)3個(gè)品種，北京康辰等9家企業(yè)分別申報(bào)2個(gè)品種,，其余企業(yè)均為1個(gè)品種,。    　　 （注：申報(bào)品種在2個(gè)以上的企業(yè)） 　　從申報(bào)品種的適應(yīng)癥分析看，抗腫瘤藥物共有38個(gè),，占全部品種的40.9%,。降糖藥有7個(gè)，是第二大類(lèi)申報(bào)領(lǐng)域,。 　?。ㄗⅲ喝科贩N中有8個(gè)藥物的適應(yīng)癥企業(yè)未公布，歸納在其余品種類(lèi)別） 　　抗腫瘤藥物 　　國(guó)產(chǎn)抗腫瘤新藥申報(bào)的品種數(shù)與進(jìn)口申報(bào)品種數(shù)量勢(shì)均力敵,，分別為20個(gè)和18個(gè),。有7個(gè)替尼類(lèi)的藥物，包括重慶復(fù)創(chuàng)醫(yī)藥的丁二酸復(fù)瑞替尼,、山東軒竹醫(yī)藥的馬來(lái)酸賽羅替尼,、北京康辰制藥業(yè)的康尼替尼等，還有進(jìn)口的勃林格殷格翰的阿法替尼,，以及衛(wèi)材的樂(lè)伐替尼,。就替尼類(lèi)藥物而言，重復(fù)申報(bào)主要涉及那些成熟靶點(diǎn)的藥物,，市場(chǎng)空間有限,，國(guó)內(nèi)企業(yè)可以嘗試尋找那些非熱門(mén)靶點(diǎn)替尼類(lèi)藥物的新藥研發(fā)機(jī)會(huì)。 　  拜耳申報(bào)了3個(gè)抗腫瘤藥物品種,，數(shù)量最多。分別是用于非霍奇金淋巴瘤的Copanlisib,，治療有癥狀的子宮肌瘤和正在形成中的子宮腫瘤的藥物Vilaprisan,，以及前列腺癌新藥ODM-201。拜耳在國(guó)內(nèi)擁有默沙東,、滇紅藥業(yè)以及白加黑三塊OTC業(yè)務(wù),，預(yù)計(jì)在2015年將成為OTC市場(chǎng)銷(xiāo)售的老大，但拜耳在國(guó)內(nèi)的處方藥業(yè)務(wù)也毫不遜色,，2014年,，拜耳醫(yī)藥保健處方藥業(yè)務(wù)在中國(guó)增幅達(dá)到15%，新申報(bào)的這三個(gè)抗腫瘤藥物將成為其擴(kuò)大中國(guó)市場(chǎng)的又一重磅籌碼,。 　　美國(guó)禮來(lái)制藥申報(bào)的2個(gè)腫瘤藥分別為乳腺癌藥物L(fēng)Y2835219,，以及可與腫瘤免疫療法組成復(fù)方的LY2157299。值得一提的是,，LY2157299尚未在其他國(guó)家上市,，在中國(guó)就已獲批臨床,，申報(bào)速度和審評(píng)進(jìn)度都相對(duì)較快。但是,，與其組成復(fù)方的PD-1抑制劑nivolumab的中國(guó)臨床申請(qǐng)還未獲批,，如此看來(lái)，距離禮來(lái)在中國(guó)開(kāi)展免疫療法復(fù)方的臨床試驗(yàn)還需等待一段時(shí)日了,。 　　諾華的LEE011用于治療抗藥性乳腺癌和黑色素瘤,。LEE011是一種CDK4/6（細(xì)胞周期素依賴(lài)性激酶4/6）的小分子抑制劑。目前CDK4/6抑制劑是抗癌藥物研發(fā)中的熱點(diǎn),，輝瑞,、禮來(lái)等制藥巨頭都在該領(lǐng)域有自己的研究項(xiàng)目。 　　百濟(jì)神州申報(bào)的2個(gè)品種均為腫瘤治療藥物,。其中BGB-3111是一種布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）特異性抑制劑,，用于治療B細(xì)胞惡性腫瘤。在2015年6月已獲得FDA新藥研究IND申請(qǐng),，將在美國(guó)開(kāi)展臨床研究,。另一個(gè)BGB-290是一種新型聚腺苷酸二磷酸核糖轉(zhuǎn)移酶（PARP）抑制劑，是一種創(chuàng)新型的靶向抗癌制劑,。該藥為百濟(jì)自主研發(fā),，并與德國(guó)默克旗下的默克雪蘭諾公司簽署共同開(kāi)發(fā)合作協(xié)議。還有另外一個(gè)企業(yè)申報(bào)了PARP抑制劑藥物,，是江西青峰制藥開(kāi)發(fā)申報(bào)的SC10914片,。PARP抑制劑通過(guò)抑制腫瘤細(xì)胞DNA損傷修復(fù)、促進(jìn)腫瘤細(xì)胞發(fā)生凋亡,，從而可增強(qiáng)放療以及烷化劑和鉑類(lèi)藥物化療的療效,。目前上市的PARP抑制劑主要為阿斯利康的Lynparza（奧拉帕尼）。國(guó)產(chǎn)藥物上市將會(huì)填補(bǔ)該領(lǐng)域空白,，但百濟(jì)神州與江西青峰也將就此展開(kāi)激烈競(jìng)爭(zhēng),。 　　糖尿病藥物 　　降糖藥是申報(bào)的第二大適應(yīng)癥領(lǐng)域，有5個(gè)糖尿病治療藥物,，2個(gè)糖尿病相關(guān)疾病的治療,。從國(guó)內(nèi)2015年的特殊審評(píng)申報(bào)品種看，主要是GLP-1類(lèi)似物,、SGLT-2抑制劑,，DPP-4抑制劑的申報(bào)逐漸回歸冷靜。 　　糖尿病治療藥物中江蘇恒瑞醫(yī)藥與江蘇盛迪醫(yī)藥聯(lián)合申報(bào)的DPP-4抑制劑磷酸瑞格列汀為申請(qǐng)生產(chǎn),，其余4個(gè)為申請(qǐng)臨床,。 　　有兩個(gè)GLP-1類(lèi)似物：貝達(dá)制藥的BPI-3016，以及大連帝恩的短胰高血糖素樣肽-1注射液,；其余兩個(gè)是SGLT-2抑制劑：廣東東陽(yáng)光的焦谷氨酸榮格列凈,，和上海艾力斯醫(yī)藥的艾格列凈片,。SGLT-2抑制劑是近兩年上市的新型糖尿病藥物，幾大藥企也針對(duì)這個(gè)靶點(diǎn)展開(kāi)過(guò)激烈爭(zhēng)奪,。但是,，2015年12月4日，F(xiàn)DA發(fā)布安全通訊,，要求在SGLT-2抑制劑類(lèi)降糖藥的藥品標(biāo)簽上添加黑框警告,，提示這類(lèi)藥物會(huì)引起嚴(yán)重酮癥酸中毒和尿路感染。FDA的這一結(jié)論遠(yuǎn)比之前要求DPP-4抑制劑添加“可能會(huì)引起嚴(yán)重致殘性關(guān)節(jié)痛”黑框警告來(lái)得嚴(yán)厲,，SGLT-2抑制劑的市場(chǎng)前景或?qū)⒚媾R黯淡光景,。 　　兩個(gè)糖尿病相關(guān)疾病藥物為第一三株式會(huì)社的DS-5565，用于治療糖尿病性周?chē)窠?jīng)痛,，另外一個(gè)是深圳明賽瑞霖藥業(yè)的希列克托靈,，用于糖尿病眼病用藥。 　　正大天晴共申報(bào)了4個(gè)藥物,，但藥物的適應(yīng)癥未公布,，處于保密階段。正大天晴繼2011年申報(bào)舒布替尼之后,，一直較為沉寂,，2015年爆發(fā)式申報(bào)了4個(gè)1.1類(lèi)化藥。正大天晴是國(guó)內(nèi)仿制藥領(lǐng)域領(lǐng)先的醫(yī)藥企業(yè),，但目前還沒(méi)有獲批上市的1.1類(lèi)新藥,。