美國研究人員13日說,他們在豬身上測試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法,,結(jié)果表明它可有效逆轉(zhuǎn)心臟衰竭的過程。
心臟衰竭是指心臟過于虛弱,,無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求,。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭,。
美國伊坎醫(yī)學院的研究人員當天在美國期刊《科學轉(zhuǎn)化醫(yī)學》上報告說,,新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內(nèi)缺失的基因SUMO-1,這種基因幫助調(diào)節(jié)心肌細胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡,,一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張,,從而降低心臟的泵血能力。
研究人員首先通過在豬體內(nèi)阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭,,然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO-1基因,。結(jié)果發(fā)現(xiàn),豬的腫大心臟逐漸恢復(fù)到正常大小,。研究人員據(jù)此推測,,SUMO-1基因療法可能會對心衰患者有益。
此前,,這個研究團隊還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內(nèi)還缺失另一個叫做SERCA2的基因,,不過這種基因受SUMO-1基因調(diào)節(jié)。用豬進行的實驗表明,SUMO-1基因療法或上述兩種基因結(jié)合的療法,,其改善心臟功能的效果比單獨運用SERCA2基因療法要好,。
研究人員表示,他們希望能在未來幾年開展SUMO-1基因療法的第一期人體臨床試驗,。此外,,SUMO-1基因也可能是對付肺動脈高壓及血管疾病的有效治療標靶。