神經纖維瘤癥是最常見的神經皮膚癥候群,,可能是遺傳,也可能是基因突變造成,,目前并沒有特別的療法,。神經纖維瘤癥還分為第一型和第二型,其中第二型只占所有神經纖維瘤癥的十分之一,,最常見的為第一型,。
第一型神經纖維瘤(NF1)在全球造成數(shù)百萬人喪失學習能力。本周,,研究人員報道說一種已經被證明能安全用于人類的statin藥物Lovastatin能夠有效糾正第一型神經纖維瘤小鼠模型中的細胞與細胞間的交流并治愈學習障礙,。研究的結果公布在本周的Current Biology上。
學習障礙影響世界上5%的人口,,但目前人們卻對此幾乎束手無策,。主要的原因是缺乏對這個復雜的大腦疾病的機理的了解。為了了解這些疾病和研制出治療方法和藥物,,Alcino Silva博士和加州大學的同事對第一型神經纖維瘤進行了深入研究,。
由于研究人類患者的記憶機理是件非常困難的事情,因此研究人員決定在小鼠模型中研究NF1,。先前證明攜帶一種導致人類NF1的突變的小鼠會表現(xiàn)出這種復雜疾病的許多特征,,包括學習障礙,、注意力渙散和動作不協(xié)調,。這些突變小鼠的研究顯示一種叫做Ras的分子的過表達導致了學習障礙,并且造成刺激腦細胞和抑制腦細胞的信號間的不平衡,,從而導致學習所需的細胞與細胞間交流的缺陷,。
Silva的新研究證明一種常用的statin處方藥Lovastati能夠逆轉Ras的過度活躍、減少抑制,、修復細胞與細胞間的交流缺陷并治療成年NF1突變小鼠的學習障礙,。這些發(fā)現(xiàn)揭示出與NF1有關的學習障礙有可能利用一類相對比較安全的藥物statins來治愈——這對向來對這種疾病束手無策的醫(yī)生和受其折磨的病來說可謂天大的好消息!由于小鼠中NF1功能機制與人類很相似,,所以這些發(fā)現(xiàn)意味著statins將可能稱為治療人類NF1的有效方法,。(生物通記者楊遙)