羅氏集團旗下基因泰克 (Genetech) 公司近日宣布,， FDA 已經(jīng)接受了該公司的補充新藥申請 (sNDA),，并為 Alecensa(alectinib) 頒發(fā)了優(yōu)先審評資格， 用于治療間變性淋巴瘤激酶 (ALK) 陽性,，局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者的一線療法,。FDA 將在 2017 年 11 月 30 日之前做出決定,。

　　據(jù)美國癌癥協(xié)會 (American Cancer Society) 估計，在 2017 年將有 222000 名美國人被診斷為肺癌,，而非小細胞肺癌占所有肺癌的 85%,。據(jù)估計,，在美國，大約 60% 的肺癌在診斷時即為晚期,。

　　Alecensa 是一種 ALK 抑制劑,，被批準用于治療間變性淋巴瘤激酶 (ALK) 陽性的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌， 使用克唑替尼 (crizotinib) 無效或者不耐受的患者,。Alecensa 通過抑制 ALK 的磷酸化來抑制 ALK 激活的信號通路,。已有研究表明 Alecensa 能夠抑制多種含有基因突變的 ALK，其中有些突變導(dǎo)致腫瘤細胞對已有的標準療法克唑替尼產(chǎn)生抗性,。此外,，Alecensa 能夠穿過血腦屏障進入大腦組織中并存留，對轉(zhuǎn)移到大腦組織中的癌細胞也有顯著的殺傷作用,。

　　本次向 FDA 提交的補充新藥申請是基于兩項 Alecensa 的 3 期臨床試驗 ALEX 和 J -ALEX 的研究結(jié)果,。ALEX 和 J -ALEX 研究結(jié)果最近已經(jīng)在美國臨床腫瘤學會(ASCO) 2017 年年度會議上公布。

　　ALEX 是一項隨機,、多中心,、開放標簽的第三階段研究，評估了 Alecensa 與克唑替尼在治療非小細胞肺癌上的療效和安全性,。J-ALEX 是一項在日本患者人群中的類似研究,。ALEX 研究的主要臨床結(jié)果包括，與克唑替尼相比,，Alecensa 將疾病惡化和死亡的風險降低了 53%,。 Alecensa 將腫瘤向中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 擴展的風險降低了 84%。J-ALEX 的主要研究結(jié)果包括,，與克唑替尼相比,，Alecensa 將疾病惡化或死亡的風險降低了 62%。Alecensa 將腫瘤向中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的幾率,，在腫瘤沒有向腦轉(zhuǎn)移的患者人群中降低了 81%,，而在已向腦轉(zhuǎn)移的患者人群中，風險降低了 49%,。

　　▲基因泰克首席醫(yī)學官和全球產(chǎn)品開發(fā)主管 Sandra Horning 博士(圖片來源：Roche 官網(wǎng))

　　“3 期臨床結(jié)果顯示,，與目前的護理標準相比，Alecensa 降低了疾病惡化的風險,，并降低了腫瘤擴散到大腦 80% 以上的風險，” 基因泰克首席醫(yī)學官和全球產(chǎn)品開發(fā)主管 Sandra Horning 博士說：“我們正與 FDA 密切合作,，將這種藥物作為一種前線治療方法,，盡早為有 ALK 陽性的 NSCLC 患者提供治療。”