據(jù)英國(guó)廣播公司（BBC）3月17日?qǐng)?bào)道,，美國(guó)科學(xué)家在《柳葉刀·神經(jīng)病學(xué)》雜志上表示,，使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功。
帕金森病病患丘腦下核中一種化學(xué)物質(zhì)γ-氨基丁酸（GABA）的濃度會(huì)減少,。英國(guó)帝國(guó)理工學(xué)院的基因療法專家尼克勒斯·馬薩拉基斯領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)制造出了一種病毒,，該病毒能使用一個(gè)基因來(lái)“感染”細(xì)胞，增加患者體內(nèi)GABA的濃度,。
研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內(nèi),；另外23名病人則接受“假手術(shù)”，讓他們誤認(rèn)為自己注入了該病毒,。研究人員通過(guò)對(duì)這些病人手術(shù)后6個(gè)月的運(yùn)動(dòng)功能記錄后發(fā)現(xiàn),，接受基因療法病人的運(yùn)動(dòng)能力提高了23.1%；接受“假手術(shù)”病人的運(yùn)動(dòng)能力提高了12.7%,。
馬薩拉基斯表示，得到的積極結(jié)果“非常令人鼓舞”,，不過(guò),，接受基因療法和未接受基因療法病人的運(yùn)動(dòng)能力改進(jìn)之間差別僅為10.4%，并不明顯,，還需要在更多病人身上測(cè)試該療法的效果,。
英國(guó)帕金森協(xié)會(huì)研發(fā)主管米歇爾·嘉德納說(shuō)：“這項(xiàng)研究表明，基因療法可以治療諸如帕金森病等神經(jīng)疾病,，但我們不知道其療效可以持續(xù)多長(zhǎng)時(shí)間,，也不知道在人腦中注入病毒后是否會(huì)帶來(lái)長(zhǎng)期影響，所以,，未來(lái)還需要更進(jìn)一步的研究,。”
基因療法的安全性一直遭受質(zhì)疑，1999年,，美國(guó)一位名叫杰西·格爾辛基的18歲青年死于采用缺陷型腺病毒載體的基因治療臨床試驗(yàn),，成為全球首位由基因治療導(dǎo)致喪生的患者。而進(jìn)行本次實(shí)驗(yàn)的科學(xué)家表示,，他們的過(guò)程非常安全,。
（生物谷Bioon.com）
