據英國廣播公司（BBC）3月17日報道,，美國科學家在《柳葉刀·神經病學》雜志上表示，使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功,。
帕金森病病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸（GABA）的濃度會減少。英國帝國理工學院的基因療法專家尼克勒斯·馬薩拉基斯領導的研究團隊制造出了一種病毒,，該病毒能使用一個基因來“感染”細胞,，增加患者體內GABA的濃度。
研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內,；另外23名病人則接受“假手術”,，讓他們誤認為自己注入了該病毒。研究人員通過對這些病人手術后6個月的運動功能記錄后發(fā)現,，接受基因療法病人的運動能力提高了23.1%,；接受“假手術”病人的運動能力提高了12.7%。
馬薩拉基斯表示,，得到的積極結果“非常令人鼓舞”,，不過，接受基因療法和未接受基因療法病人的運動能力改進之間差別僅為10.4%,，并不明顯,，還需要在更多病人身上測試該療法的效果。
英國帕金森協會研發(fā)主管米歇爾·嘉德納說：“這項研究表明,，基因療法可以治療諸如帕金森病等神經疾病,，但我們不知道其療效可以持續(xù)多長時間，也不知道在人腦中注入病毒后是否會帶來長期影響,，所以,，未來還需要更進一步的研究。”
基因療法的安全性一直遭受質疑,，1999年,，美國一位名叫杰西·格爾辛基的18歲青年死于采用缺陷型腺病毒載體的基因治療臨床試驗,，成為全球首位由基因治療導致喪生的患者。而進行本次實驗的科學家表示,，他們的過程非常安全,。
（生物谷Bioon.com）
