他們的骨頭是如此脆弱，以至于在子宮里便會斷裂,。如今,，一項在子宮里進(jìn)行的干細(xì)胞療法的臨床試驗,，旨在幫助生下來便患有脆骨病的嬰兒以更加強壯的骨骼開啟人生。
“據(jù)我們所知,，這是首次在子宮中利用干細(xì)胞開展的臨床試驗,。”此項涉及整個歐洲試驗的協(xié)調(diào)人員,、瑞典卡羅林斯卡研究所的Cecilia Gotherstrom表示,。
脆骨病由制造膠原的基因發(fā)生變異引起。Gotherstrom和同事將向約20周大的胎兒注射含有未變異膠原基因拷貝的基質(zhì)干細(xì)胞,。這些干細(xì)胞來自生命已終結(jié)胎兒的肝臟,。一旦被注射進(jìn)受體，干細(xì)胞便會分裂并且被納入到骨頭中,。此時,，干細(xì)胞產(chǎn)生的膠原能幫助增強正在發(fā)育的骨頭，并修復(fù)任何骨折,。
從明年1月開始,，研究人員打算治療患有脆骨病的15個胎兒和15名嬰兒。通過比較每組的骨折數(shù),，他們應(yīng)當(dāng)能斷定較早期治療是否更加有益,。
相較于嬰兒，被移植的干細(xì)胞更有可能被胎兒接受,，因為后者的免疫系統(tǒng)尚未完全發(fā)育,。這也意味著更大劑量的干細(xì)胞能被注射進(jìn)子宮。
所有參與者每隔6個月會接受加強劑量,，直到他們2歲時,。Gotherstrom表示，希望會出現(xiàn)好的結(jié)果,，因為她已治療過兩個患有脆骨病的胎兒,。如今，兩名患者已有2歲和13歲,，而治療幫助他們成長得更好,，并且未出現(xiàn)對移植細(xì)胞的任何排異反應(yīng)。
（來源：醫(yī)谷網(wǎng)）
