發(fā)表在《New England Journal of Medicine》雜志上的兩項(xiàng)隨機(jī)研究結(jié)果顯示,，兩種藥物聯(lián)合應(yīng)用來糾正囊性纖維化中有缺陷的或不足的跨膜蛋白水平，可顯著改善患者肺功能,。

 

研究總共納入1108名囊性纖維化患者,，這些患者是囊性纖維化跨膜轉(zhuǎn)導(dǎo)調(diào)節(jié)器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因編碼最常見突變的純合子。他們被隨機(jī)分配接受lumacaftor治療,，其能糾正細(xì)胞的錯(cuò)誤進(jìn)程,，來增加功能性突變CFTR的數(shù)量，聯(lián)合ivacaftor治療,，其能增加通道蛋白的開放,，或者分配到安慰劑組。藥物通過兩種不同的劑量組合服用：lumacaftor 600 mg 1次/d或 400 mg 1次/12 h,，聯(lián)合ivacaftor 1次/12 h,。

 

24周的結(jié)果顯示，與隨機(jī)分配到安慰劑組的參與者相比,，聯(lián)合藥物治療組患者的一秒用力呼氣容積預(yù)測值（FEV1,一秒用力能呼出的氣體容積）平均改善2.6% 到4.0% (P<0.001),。

 

兩個(gè)研究中聯(lián)合藥物治療患者的肺功能惡化率低30%到39%。治療組導(dǎo)致住院事件和靜脈用抗生素的使用也低,。因不良事件而中斷治療的發(fā)生率,，治療組為4.2%，安慰劑組為1.6%,。

 

Claire Wainwright（澳大利亞布里斯班市Cilento夫人兒童醫(yī)院）帶領(lǐng)的研究人員寫道,，“這些數(shù)據(jù)顯示CFTR校正劑和增強(qiáng)劑的聯(lián)合，以CFTR為目標(biāo)解決囊性纖維化的根本原因,，可使Phe508del CFTR突變純合子患者獲益,。”他們認(rèn)為這項(xiàng)發(fā)現(xiàn)“對于囊性纖維化該突變45%的純合子患者，代表了一個(gè)治療的里程碑,。”